原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药美名
2022-01-03 06:23 来源：河池男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日月底，美国食品制剂品监督管理局（FDA）已颁给该子公司的主要候选制剂物REN001用药恶性肿瘤磷酸化肌肉病（PMM）的孤儿制剂称号。该子公司还月底了最近未完成的针对PMM高血压的REN001癌症的努力结果。
REN001是一款必需性PPARδ必需性，可用药有数PMM在内的遗传性肌肉病。PMM是磷酸化基因突变致使的严重疾病，PMM高血压的躯干特性上亦会亦会上升，对日常特性归因于严峻受到影响，并且高血压寿命亦会较长。目前尚无FDA许可的用于用药PMM的制剂物。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell博士说：“患有磷酸化恶性肿瘤肌肉病的高血压的生活受到很多方面的受到影响”。Reneo对患有磷酸化基因缺陷和肌肉病史的PMM高血压未完成了月份12周的临床试验（REN001研究）。高血压每天静脉注射一次REN001，大多数高血压必需受邀另外的36周封闭首页延伸研究。REN001研究考察了驱车验证和一些症状问卷的结果，该研究的确保性数据说明了，REN001在PMM高血压中是确保的且抗性极好。
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